Sage罕见病明星药物获FDA短时间内审批承诺

剑桥麻省的Sage医疗通过IPO筹措了1亿350万美元，该子公司一种罕见的帕金森氏性疾病性疾病类固醇几乎现在授予FDA的慢速审查资格。

该机构已许可慢速审查SAGE-547，该药是一个静脉注射剂，应用于治疗法造成危害生命的暂时性帕金森氏性疾病（SE）患者。根据Sage数据，这类疾病在美国负面影响约15上千人，而那些反复治疗法无效，有数类固醇导致苏醒，被治疗为超耐受SE，这类疾病还没有许可的疗法。

Sage的类固醇通过可调神经系统的GABAA抗原以告一段落帕金森氏性疾病发烧，早期研究显示类固醇有效。

FDA的慢速连通项目保持一致给治疗法严重中风的类固醇，以满足医疗需求的潜力，根据该机构死讯，纳入该连通的类固醇有资格授予更多的反馈，滚动管控审查和加速批文。

Sage的CEO Jonas表示，FDA对于子公司的举动也是对'547'潜力和SE的确有的证明。

“今年初，对暂时性帕金森氏性疾病孤儿药的特许和慢速批文连通特许都是SAGE-547标志性的管控里程碑，我们将继续与FDA彼此间合作，以推进我们在造成危害生命的骨骼肌疾病方面的领先类固醇和其他产品线，”Jonas在一份新闻稿中称。

来自SAGE-547的好死讯让Sage上周在华尔街成功亮相，该生物科技子公司的股价高企超过60%，并且还授予了3800万美元的融资增加和其他大量现金汇入。

除了这款领先类固醇，Sage还独揽病理年前类固醇'689，应用于辅助治疗法SE，以及维持治疗法的'217。

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总编： drugs001